Continúa evaluando la totalidad de la evidencia clínica para adrabetadex (VTS-270)* que incluye datos de VTS301 Parte A/B (nuestro estudio pivotal), datos del Programa de Acceso Ampliado (EAP) del Centro Médico Universitario de Rush (RUMC, por sus siglas en inglés), y datos del estudio de etiqueta abierta VTS301 Parte C, que está tratando activamente a los pacientes que participaron en el estudio de seguridad y eficacia VTS301 Parte A/B. Además, la EAPs, incluyendo el Rush EAP y EAPs en Alemania, Australia y varios sitios en los EE.UU, continúan. Por último, estamos trabajando con los NIH para evaluar los datos de la NIH Natural Estudio de Historia del NPC para que cualquier información pueda ser compartida apropiadamente en el futuro para ayudar a avanzar en la comprensión de la enfermedad. *Adrabetadex (VTS-270) es un agente de investigación. La seguridad y eficacia de adrabetadex (VTS-270) no ha sido establecido por la FDA o cualquier autoridad reguladora.
Niemann-Pick es una enfermedad rara, de baja incidencia entre la población. Puedes colaborar con nuestro proyecto haciendo tu aportación en este número de cuenta de CAIXABANK
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