Desde Orphazyme mantienen el impulso de todos sus programas para laterapia de investigación con Arimoclomol para el tratamiento de la Enfermedad Niemann-Pick tipo C (NPC). Programa de desarrollo de Arimoclomol:
Actualizaciones de ensayos clínicos
• Futuro estudio planeado NPC: <2 años de edad (Estudio Infantil) planeado para comenzar el segundo semestre de 2020. Planean participar en congresos y eventos comunitarios a lo largo de 2020, independientemente de su formato.
• Conferencia Anual de la Familia de la Fundación Nacional de Enfermedades Niemann-Pick (NNPDF), julio
• Conferencia Anual Niemann-Pick Reino Unido (NPUK), septiembre
• Congreso Anual de la Sociedad para el Estudio de los Errores Innatos del Metabolismo (SSIEM), agosto
• Congreso de la Sociedad de Neurología Infantil, octubre.
El 29 de mayo, Orphazyme inició la presentación de su Nueva Solicitud de Medicamentos (NDA) para una revisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el Arimoclomol, en NPC. Orphazyme espera completar sumisión de las porciones restantes del NDA a la FDA en los próximos dos meses. Arimoclomol ha recibido vía rápida, medicamentos huérfanos, enfermedades pediátricas raras. Breakthrough Therapy Designation* es un programa estadounidense que consiste en acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos para tratar enfermedades graves o potencialmente mortales en los casos en que evidencia clínica preliminar muestra que el medicamento puede proporcionar mejoras sustanciales sobre los Terapia.
En Europa, todavía estamos a tiempo de presentar una Solicitud de Autorización de Marketing (MAA) a la Agencia de Medicamentos (EMA) a finales de este año.
En enero, anunciamos un Programa de Acceso Temprano (EAP) en los Estados Unidos (EE.UU.) para NPC.