Investigación

MIPLYFFA (Arimoclomol), de Zevra Therapeutics, recibe la aprobación de la FDA como tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La FDA aprobó Miplyffa (Arimoclomol), un medicamento oral para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Miplyffa, en combinación con Miglustat, está aprobado para tratar los síntomas neurológicos asociados con NPC en adultos y niños mayores de 2 años.

¡Es una magnífica noticia para la comunidad global de NPC!
Desde la Fundación Niemann-Pick de España seguiremos trabajando con el equipo de Zevra Therapeutics para la aprobación del medicamento, cuando sea posible, por parte de la Agencia Europea de Medicamentos.

Consulta la nota de prensa de la FDA aquí: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-niemann-pick-disease-type-c?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

Consulta la nota de prensa de Zevra Therapeutics aquí: https://investors.zevra.com/node/13496/pdf